2020年医保局SMA孤儿药政策:改写"天价药"命运,为罕见病患者点亮生命希望在医学领域,脊髓性肌萎缩症(SMA)被称为"婴幼儿头号遗传病杀手",患者因运动神经元存活基因(SMN1)突变,无法控制肌肉萎缩,逐渐丧失坐、爬、行走能力,严重者甚...